Huszonhárom SMA-beteg gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban

  • narancs.hu
  • 2022. július 4.

Belpol

Fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

Huszonhárom gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban – írja a Magyar Nemzet. Az intézmény génterápiás munkacsoportjának vezetője, orvosigazgató a lapnak elmondta: kiemelten fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

"A nemzetközi kutatások eredményei szerint mindhárom új gyógyszeres készítmény hatékonysága jelentős mértékben függ attól, hogy a kezelés milyen életkorban kezdődik. (...) Minél fiatalabb korban kezdődik a terápia, annál több motoros idegsejt válik megmenthetővé. Az elpusztult motoros idegsejteket azonban egyik gyógyszer sem képes működésre bírni, ezért is kulcsfontosságú a betegség korai felismerése" – hangsúlyozta Mikos Borbála.

A három új gyógyszer közül a négyhavonta gerincvelői űrbe fecskendezendő és a naponta szájon át adandó készítményt több hazai SMA-központ is eredményesen alkalmazza. A betegség kialakulásáért felelős hiányzó gént pótló készítmény pedig egyszeri beadást igényel infúzióban. Utóbbit jelenleg a Bethesda Gyermekkórház és a II. Sz. Gyermekklinika Neuromuszkuláris Centruma alkalmazza – mondta.

A génterápiás munkacsoport vezetője közölte, hogy a kezelést követő első hónapban hetente, a második és a harmadik hónapban pedig kéthetente ellenőrzik a betegeiket.

Küldetésük azonban a korai gondozási hónapok után a gyermekek folyamatos komplex fejlesztése, a családok segítése, ami a lehető legjobb életminőség elérése érdekében még évekig tart.

Mikos Borbála elmondta: intézményükben 2019 óta huszonhárom gyerek részesült a génpótló kezelésben.

"Ahhoz, hogy a hosszú távú fejlődésről objektív következtetéseket lehessen levonni, még időre van szükség, bár a nemzetközi tapasztalatok szerint az eredmények bíztatóak öt évvel a génterápia után is. Az viszont elmondható, hogy a génterápiával kezelt betegeink jelenlegi életkora átlagosan csaknem három év, közülük több gyermek már nem szorul gépi lélegeztetésre, és egyikük sem veszítette el nyelésképességét. Többük, bár segítséggel, már képes felállni, az egyik kisfiú pedig, aki még az elsők között kapta meg a kezelést, már húsz lépést tesz meg önállóan"– mondta.

(MTI)

Maradjanak velünk!


Mi a Magyar Narancsnál nem mondunk le az igazságról, nem mondunk le a tájékozódásról és a tájékoztatás jogáról. Nem mondunk le a szórakoztatásról és a szórakozásról sem. A szeretet helyét nem engedjük át a gyűlöletnek – a Narancs ezután is a jó emberek lapja lesz. Mi pedig még többet fogunk dolgozni azért, hogy ne vesszen el végleg a magyar igazság. S közben még szórakozzunk is egy kicsit.

Ön se mondjon le ezekről! Ne mondjon le a Magyar Narancsról!

Vásárolja, olvassa, terjessze, támogassa a lapot!

Figyelmébe ajánljuk

A kis pénzrablás

  • - ts -

Gyakorlatilag másodpercre ugyanakkor járunk Németország történelmében, mint a Good bye, Lenin! hősei. Az ország még két részben van, de a fal már ledőlt, a tegnap még oly zord határőrök már csak az üstöküket vakargatják, s nézik, hogyan suhannak el a Barkasok.

Papírpapság

Tradíció és haladás – a művészetektől a politikáig évszázadok óta ez a kettő harcol egymással, miközben a békésebb időszakokban jinként és jangként egészíthetik ki a másikat.

Becsap

  • Kiss Annamária

Irtó hangosan, ajtócsapkodással és kiabálással kezdődik a Budaörsi Latinovits Színházban tíz éve színpadra állított, most pedig a Vígszínházra hangszerelt Liliomfi-előadás. Ifj. Vidnyánszky Attila rendezte, és Szigligeti Ede nyomán Vecsei H. Miklós írta a szövegkönyvet és a dalszövegeket.

Keserédes felelősség

A szülővé váló női művészek munkásságába rendszerint valamilyen módon beépül az anyaság témája. Ezt a műkritikusok és a kollégák rendszerint egyfajta kitérőnek tekintik, ami után a művész visszatérhet az „igazi” művészethez.

Egy tipikus NER-karrier

Magyar Péter fent említett sajtótájékoztatója után egy eddig viszonylag ismeretlen informatikai vállalkozó, Vertán György is a reflektorfénybe került, mivel Magyar azt állította, hogy volt felesége, Varga Judit, illetve volt barátnője, Vogel Evelin Vertántól kap „apanázst”, az egyik átutalással, a másik készpénzben. Mindez azért zajlik így, mert az üzletember Kubatov Gábor barátja.

A kezükben robbanhat föl

Egészen elképesztő, mi zajlik itt vasárnap délután óta, amikor Magyar Péter rendkívüli sajtótájékoztatón jelentette be, hogy a Fidesz manipulált, részben mesterséges intelligencia segítségével előállított hangfelvételekkel lejáratókampányt indít ellene.

„Sorok kígyóznak”

A színházi rendezés mellett foglalkozik képzőművészettel, irodalommal, filmkészítéssel. A kijivi alkotó egészen 2013-ig sokszor dolgozott magyarországi színházakban rendezőként és – főképp Vidnyánszky Attila rendezéseiben – díszlettervezőként. Aztán visszatért hazájába, a háború kitörése is ott érte. Az ukrajnai színházi állapotokról kérdeztük.

Mindent a 25-re

Az Orbán-kormány továbbra is töretlen lelkesedéssel várja az új amerikai kormányzat hivatalba lépését. Pedig ez nemigen fogja segíteni a 2025-ös magyar költségvetés kulcsfontosságú sarokszámainak teljesülését.