Huszonhárom SMA-beteg gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban

  • narancs.hu
  • 2022. július 4.

Belpol

Fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

Huszonhárom gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban – írja a Magyar Nemzet. Az intézmény génterápiás munkacsoportjának vezetője, orvosigazgató a lapnak elmondta: kiemelten fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

"A nemzetközi kutatások eredményei szerint mindhárom új gyógyszeres készítmény hatékonysága jelentős mértékben függ attól, hogy a kezelés milyen életkorban kezdődik. (...) Minél fiatalabb korban kezdődik a terápia, annál több motoros idegsejt válik megmenthetővé. Az elpusztult motoros idegsejteket azonban egyik gyógyszer sem képes működésre bírni, ezért is kulcsfontosságú a betegség korai felismerése" – hangsúlyozta Mikos Borbála.

A három új gyógyszer közül a négyhavonta gerincvelői űrbe fecskendezendő és a naponta szájon át adandó készítményt több hazai SMA-központ is eredményesen alkalmazza. A betegség kialakulásáért felelős hiányzó gént pótló készítmény pedig egyszeri beadást igényel infúzióban. Utóbbit jelenleg a Bethesda Gyermekkórház és a II. Sz. Gyermekklinika Neuromuszkuláris Centruma alkalmazza – mondta.

A génterápiás munkacsoport vezetője közölte, hogy a kezelést követő első hónapban hetente, a második és a harmadik hónapban pedig kéthetente ellenőrzik a betegeiket.

Küldetésük azonban a korai gondozási hónapok után a gyermekek folyamatos komplex fejlesztése, a családok segítése, ami a lehető legjobb életminőség elérése érdekében még évekig tart.

Mikos Borbála elmondta: intézményükben 2019 óta huszonhárom gyerek részesült a génpótló kezelésben.

"Ahhoz, hogy a hosszú távú fejlődésről objektív következtetéseket lehessen levonni, még időre van szükség, bár a nemzetközi tapasztalatok szerint az eredmények bíztatóak öt évvel a génterápia után is. Az viszont elmondható, hogy a génterápiával kezelt betegeink jelenlegi életkora átlagosan csaknem három év, közülük több gyermek már nem szorul gépi lélegeztetésre, és egyikük sem veszítette el nyelésképességét. Többük, bár segítséggel, már képes felállni, az egyik kisfiú pedig, aki még az elsők között kapta meg a kezelést, már húsz lépést tesz meg önállóan"– mondta.

(MTI)

Maradjanak velünk!


Ez a Narancs-cikk most véget ért – de még oly sok mindent ajánlunk Önnek! Oknyomozást, riportot, interjúkat, elemzést, okosságot – bizonyosságot arról, hogy nem, a valóság nem veszett el, még ha komplett hivatalok és testületek meg súlyos tízmilliárdok dolgoznak is az eltüntetésén.

Tesszük a dolgunkat. Újságot írunk, hogy kiderítsük a tényeket. Legyen ebben a társunk, segítse a munkánkat, hogy mi is segíthessünk Önnek. Fizessen elő a Narancs digitális változatára!

Jó emberek írják jó embereknek!

Figyelmébe ajánljuk

Ne hozhasson döntést a választás után a leköszönő parlament - ezt akarta az ellenzéki képviselő, de leszavazták

Az Alaptörvény módosításáról szóló indítványt nyújtott be nemrég az Országgyűlés Törvényalkotási Bizottsága ülésén az MSZP. Az előterjesztés leglényegesebb eleme: a választás után az új parlament alakuló üléséig a leköszönő Országgyűlés ne hozhasson bizonyos döntéseket – noha módja volna bármilyet, amilyet addig is –, például ne változtathassa meg az alkotmányt. A javaslat értelmi szerzőjével, Vajda Zoltánnal, a szocialista frakció tagjával, a költségvetési bizottság elnökével beszélgettünk.

Magyar rulett

Szociológusok és politológusok rendszeresen elmondják, hogy a magyarok és különösen a Fidesz-szavazók számára az egyik legfontosabb érték a biztonság. Azt is mindig hozzáteszik, hogy Orbán Viktor különlegesen jól érti a „magyar néplelket”, így eredményesen tud játszani az egzisztenciális fenyegetettség és a biztonság utáni vágy érzékeny húrjain.