Huszonhárom SMA-beteg gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban

  • narancs.hu
  • 2022. július 4.

Belpol

Fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

Huszonhárom gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban – írja a Magyar Nemzet. Az intézmény génterápiás munkacsoportjának vezetője, orvosigazgató a lapnak elmondta: kiemelten fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

"A nemzetközi kutatások eredményei szerint mindhárom új gyógyszeres készítmény hatékonysága jelentős mértékben függ attól, hogy a kezelés milyen életkorban kezdődik. (...) Minél fiatalabb korban kezdődik a terápia, annál több motoros idegsejt válik megmenthetővé. Az elpusztult motoros idegsejteket azonban egyik gyógyszer sem képes működésre bírni, ezért is kulcsfontosságú a betegség korai felismerése" – hangsúlyozta Mikos Borbála.

A három új gyógyszer közül a négyhavonta gerincvelői űrbe fecskendezendő és a naponta szájon át adandó készítményt több hazai SMA-központ is eredményesen alkalmazza. A betegség kialakulásáért felelős hiányzó gént pótló készítmény pedig egyszeri beadást igényel infúzióban. Utóbbit jelenleg a Bethesda Gyermekkórház és a II. Sz. Gyermekklinika Neuromuszkuláris Centruma alkalmazza – mondta.

A génterápiás munkacsoport vezetője közölte, hogy a kezelést követő első hónapban hetente, a második és a harmadik hónapban pedig kéthetente ellenőrzik a betegeiket.

Küldetésük azonban a korai gondozási hónapok után a gyermekek folyamatos komplex fejlesztése, a családok segítése, ami a lehető legjobb életminőség elérése érdekében még évekig tart.

Mikos Borbála elmondta: intézményükben 2019 óta huszonhárom gyerek részesült a génpótló kezelésben.

"Ahhoz, hogy a hosszú távú fejlődésről objektív következtetéseket lehessen levonni, még időre van szükség, bár a nemzetközi tapasztalatok szerint az eredmények bíztatóak öt évvel a génterápia után is. Az viszont elmondható, hogy a génterápiával kezelt betegeink jelenlegi életkora átlagosan csaknem három év, közülük több gyermek már nem szorul gépi lélegeztetésre, és egyikük sem veszítette el nyelésképességét. Többük, bár segítséggel, már képes felállni, az egyik kisfiú pedig, aki még az elsők között kapta meg a kezelést, már húsz lépést tesz meg önállóan"– mondta.

(MTI)

Maradjanak velünk!


Mi a Magyar Narancsnál nem mondunk le az igazságról, nem mondunk le a tájékozódásról és a tájékoztatás jogáról. Nem mondunk le a szórakoztatásról és a szórakozásról sem. A szeretet helyét nem engedjük át a gyűlöletnek – a Narancs ezután is a jó emberek lapja lesz. Mi pedig még többet fogunk dolgozni azért, hogy ne vesszen el végleg a magyar igazság. S közben még szórakozzunk is egy kicsit.

Ön se mondjon le ezekről! Ne mondjon le a Magyar Narancsról!

Vásárolja, olvassa, terjessze, támogassa a lapot!

Figyelmébe ajánljuk

Népszavazást tartanának Pest megyében a Samsung megfékezésére

"Egyetért-e azzal, hogy a gödi különleges gazdasági övezet területén változtatási tilalom lépjen életbe?" Ebben a kérdésben tartanának Pest megyére kiterjedő helyi népszavazást a megyei közgyűlés DK-s, momentumos képviselői. Céljuk, hogy ne bővíthesse tovább a Samsung Gödön elterülő bázisát, ahol már a harmadik csarnokát helyezné el mielőbb.