2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést – Kásler Miklós. Az EMMI minisztere szerint a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusainál is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá. Mostantól minden 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyerek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.
Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.
Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél – Zenténél és Leventénél – nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyemek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát. A Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét.

Figyelmébe ajánljuk
Fideszes kádertemetőként működnek a szakképzési centrumok
Hiába próbáljátok elrejteni a valóságot, János, már mindenki tudja
Szisztematikusan próbálja eltitkolni a tényeket a kormány, hátha nem derül ki, hogy milyen körülmények között élünk. A valóság azonban túlordítja a zajt.
Költségvetés van, megnyugvás nincs Budapesten
Ahogy azt várni lehetett, nem döntötte be a Tisza Budapestet, a közgyűlési többség megszavazta a főváros költségvetését. Pezsgőt bontani azonban még augusztusig nem érdemes, addig még újra kell tárgyalni egy 80 milliárd forint értékű folyószámlahitel-szerződést.
Vádemelést javasol a rendőrség az értelmileg sérült diákok dunavecsei bántalmazása miatt
Csúnyán megbukott a Disney idei egyetlen eredeti filmje
Hiába kapott jó kritikákat, elhasalt a Pixar legújabb eredeti filmje, az Elio, ez pedig továbbra is inkább a remake-ek, folytatások és adaptációk gyártása felé terelheti a stúdiókat.
„Megőrültél? Maga volt a pokol, te idóta!” – Itthon is megjelent az új német sikerkönyv
Újabb filmet forgatott állami támogatás nélkül Herendi Gábor, itt az előzetese
- narancs.hu
Herendi Gábor új romantikus vígjátéka is egy cseh sikerfilm alapján, közvetlen állami támogatás nélkül készült. A Szenvedélyes nők novemberben kerül a mozikba.
Ha a kerületek alkalmazzák, a budapesti lakásvásárlást is megnehezítheti a településvédelmi törvény
Július 1-én lép hatályba a „helyi önazonosság jogának védelméről” szóló törvény, amely az ingatlanok adásvételét is brutális mértékben korlátozhatja, s a betelepülés megtiltására is lehetőséget nyújt. Nagy Zoltán ügyvéddel, az ingatlanjog.hu oldal alapítójával az elővásárlás kérdését jártuk körül.
Orbán végre kimondott egy nagy igazságot a Pride-ról
A miniszterelnök szerint a szombati Pride jól mutatta, milyen lenne az ország, ha nem ő irányítaná. Ebben épp igaza van: ránézésre elég jó.
Pride 2025 – avagy a félelem vége
- Janisch Attila
A tegnapi menet jóval több volt, mint a valaha szervezett legnagyobb Pride: figyelmeztetés is volt arra, hogy Orbán aljas, társadalmat nyomorító rendszere eljutott a tűréshatárig, ahonnan már nincs tovább.
Focicsoda Diósgyőrben: elszórt milliárdok felelős nélkül
A DVTK focicsapata igazi NER-vállalkozás: egy a Fideszhez jól bekötött káder képes felülírni a tulajdonos akaratát is klubigazgatóként. Az egész rendszert látva két kérdés vetődik fel: ki rúghat ki egy a szakmájában nem teljesítő szakembert, és mire megy el a pénz?
Néhány arc a kétszázezerből: ilyen volt a legnagyobb eddigi Budapest Pride
- narancs.hu
A hivatalos nevén Budapesti Büszkeség nevű rendezvényt betiltotta, de azért biztosította a rendőrség, és élvezték a résztvevői. Fotógaléria.