„Na, az volt az eufória”

Pardi Norbert biológus kutató, a University of Pennsylvania professzora a fertőzések elleni kutatásairól

Immár saját laboratóriumában vezet kutatócsoportot, amely egyebek mellett az mRNS-technológiának a rákbetegségek gyógyításában való alkalmazási lehetőségeit vizsgálja. Pardi Norbert a Nobel-díjas Karikó Katalin és Drew Weissman csapatával együttműködve nagy szerepet vállalt az mRNS-eljárás kifejlesztésében.

Magyar Narancs: Mindig hangsúlyozza, hogy nem infektológus és nem is immunológus.

Pardi Norbert: A University of Pennsylvania professzora vagyok, biológus kutató, biokémia és genetika szakirányon végeztem. Az elmúlt 13 évben viszont nagyon sokat igyekeztem a mikrobiológia és immunológia területeiről is tanulni, hiszen az mRNS-vakcinákkal kapcsolatos kutatásoknál ez a fajta tudás elengedhetetlen.

MN: Melyik az a pillanat, amikor egy kutató számára bizonyossá válik, hogy célba ért?

PN: Szerintem akkor érezni ezt, amikor tényleg az derül ki egy-egy kritikus kísérlet végén, hogy „jól gondoltam, most valóban rájöttem a megoldásra”. Nekem még csak nem is az a pillanat volt ez, amikor az akkori főnökömmel, Drew Weissmannal beszélgetve eszünkbe jutott, hogy próbáljuk ki a lipidburkokat a messenger (hírvivő) RNS-nek a bevitelére a sejtekbe. Hanem amikor elvégeztem a kísérletet – ez 2014. augusztus végén volt –, és ott ácsorogtam a mérőműszer mellett, és vártam, mi lesz az eredmény. Amikor megláttam a monitoron, hogy milyen fantasztikusan működik, na, az volt az eufória.

MN: Elmagyarázná a lipidburok lényegét, s ennek feltalálásában az ön szerepét?

PN: 2011-ben csatlakoztam Drew Weissman és Karikó Katalin kutatócsoportjaihoz. Akkor ők már tudtak nagyon jó minőségű mRNS-t készíteni a laboratóriumban, de még nem sikerült ezt biztonságosan és hatékonyan bevinni állatokba. Tudniillik a messenger RNS egy érzékeny molekula, s ha nem védjük meg valamivel, igen gyorsan lebomlik azután, hogy bejuttattuk mondjuk az izomba vagy a véráramba. A másik kulcsprobléma pedig az, hogy nagy méretű, negatívan töltött molekula, és segítség nélkül nem képes hatékonyan átmenni a sejtmembránon. Ezt a beviteli problémát kellett áthidalni. A megoldás az lett, hogy az úgynevezett lipid nanopartikulákba (LNP) kellett „csomagolni” az mRNS-t: egyrészt az mint egy burok körbeveszi és megvédi a gyors lebomlástól, másrészt egyfajta vivőanyagként is szolgálva segít a sejteknek – azok membránján keresztüljutva – az mRNS felvételében. És ami szintén rendkívül lényeges, hogy mindezt biztonságosan teszi. Mára több mint egymilliárd ember kapott mRNS–LNP vakcinát, ami sok emberéletet mentett meg. Fontosnak tartom megjegyezni, hogy a lipid nanorészecskéket nem a mi csoportunk fejlesztette ki; a mi innovációnk az volt, hogy megmutattuk, hatékonyan és biztonságosan tudunk mRNS-t bevinni vele állatokba, és az mRNS–LNP egy kiváló vakcinálási technológia.

MN: Ma már kutatócsoportot vezet. Amikor annak megszervezésére, illetve a finanszírozásért pályázott, egy előadása szerint a tervezett költségvetésben a legnagyobb problémát és a legtöbb pénzt a tesztállatként szükséges négy majom „beszerzése” okozta.

PN: Egyetlen majom „beszerzési költsége” – furcsa ilyen csúnyán fogalmazni egy élőlényről, azonban ebben az összefüggésben erről van szó – gyakran magasabb összeg, mint az Egyesült Államokban egy doktorandusz hallgatónak, de akár a fokozattal rendelkező kezdő kutatónak is az éves fizetése. És nem egyetlen tesztmajom kell, hanem minden tesztcsoportban három-négy-öt. Összehasonlításul: egy negyven-ötven emberen végrehajtott humán klinikai gyógyszervizsgálat, vagyis a sikeres állatkísérleti fázis után következő egyes fázisú klinikai vizsgálat nagyjából annyiba kerül, mint egy 15–20 majmon elvégzett kísérlet.